Ένα φάρμακο για την αιμορροφιλία, το οποίο χορηγείται με λιγότερες εγχύσεις απ’ ό,τι οι κλασικές θεραπείες για τη νόσο, μειώνει σημαντικά τις αιμορραγικές κρίσεις που παρουσιάζουν οι ασθενείς.
Το φάρμακο λέγεται efmoroctocog alfa (εφμοροκτοκόγη άλφα) και είναι εγκεκριμένο για την θεραπεία και την πρόληψη των αιμορραγιών σε παιδιά και ενήλικες με αιμορροφιλία Α.
Η αιμορροφιλία είναι μία κληρονομούμενη ασθένεια, που εκδηλώνεται με αιμορραγίες. Οφείλεται στην έλλειψη ή την μειωμένη παραγωγή ορισμένων ουσιών, οι οποίες είναι απαραίτητες για την πήξη του αίματος. Οι ουσίες αυτές λέγονται παράγοντες πήξης.
Στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α υπάρχει έλλειψη ή μειωμένη παραγωγή του παράγοντα πήξης VIII.
Η νόσος αντιμετωπίζεται με ενδοφλέβια χορήγηση του παράγοντα που λείπει από τον οργανισμό του ασθενούς. Με αυτό τον τρόπο επιτυγχάνεται προσωρινή αποκατάσταση της πήξης του αίματος. Αυτό μπορεί να γίνει προληπτικά, για να αποτραπούν οι αυτόματες (χωρίς εξωτερικό αίτιο) αιμορραγίες, ή και θεραπευτικά.
Ελληνική μελέτη
Η νέα μελέτη ονομάζεται TOOL. Διεξάγεται στη χώρα μας, στα πέντε εξειδικευμένα Κέντρα Αναφοράς Αιμορροφιλίας στην Αθήνα και τη Θεσσαλονίκη. Σκοπός της είναι να αξιολογήσει τις επιδράσεις που έχει η αντικατάσταση με το efmoroctocog alfa της κλασικής θεραπείας που λαμβάνουν οι πάσχοντες από μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Α. Η κλασική θεραπεία συνίσταται στη χορήγηση συμβατικού παράγοντα πήξεως.
Τα αποτελέσματα από τη χορήγηση του φαρμάκου efmoroctocog alfa στους πρώτους 26 ασθενείς, ανακοινώθηκαν στο 31ο Πανελλήνιο Αιματολογικό Συνέδριο.
Οι ασθενείς έχουν ηλικία 6 έως 55 ετών. Οι 22 από αυτούς (ποσοστό 84,6%) πάσχουν από βαριά αιμορροφιλία Α. Το 69,2% έκαναν προφυλακτική θεραπεία με συμβατικό παράγοντα πήξεως. Η αντικατάσταση με το νεότερης γενιάς φάρμακο efmoroctocog alfa, οδήγησε σε στατιστικά σημαντική μείωση του ετήσιου ρυθμού αιμορραγιών (annualized bleeding rate – ABR). Στην πραγματικότητα, ο αριθμός των ετήσιων αιμορραγικών επεισοδίων των ασθενών μειώθηκε από 3,9 σε 1,2 κατά μέσον όρο.
Επιπλέον, αυξήθηκε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που είχαν μηδενικό ABR, δηλαδή δεν είχαν αιμορραγικά επεισόδια. Το ποσοστό αυτό ήταν 52,7% και έφτασε στο 64,7%.
Η μελέτη έδειξε ακόμα πως το ποσοστό των αυτόματων αιμορραγιών μειώθηκε από 57,4% σε 28,6%.
Πρόβλημα η συμμόρφωση
Οι βελτιώσεις αυτές είναι εξαιρετικά σημαντικές, διότι μπορεί να οδηγήσουν σε καλύτερη συμμόρφωση των ασθενών με αιμορροφιλία Α στην προφυλακτική θεραπεία τους.
Όπως εξήγησαν οι επιστήμονες στο συνέδριο, η προφυλακτική θεραπεία χρησιμοποιείται ολοένα περισσότερο στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Ωστόσο, η προληπτική χρήση των συμβατικών παραγόντων πήξης VIII έχει περιορισμούς. Ένας από τους κυριότερους είναι η άρνηση των ασθενών να κάνουν την θεραπεία προφύλαξης, επειδή απαιτούνται πολλές εγχύσεις.
Επιπλέον, τα φάρμακα χορηγούνται ενδοφλεβίως και δεν είναι εύκολα προσβάσιμες οι περιφερειακές φλέβες, ειδικά στα παιδιά. Το επακόλουθο είναι να απαιτείται συχνά χρήση συσκευών κεντρικής φλεβικής πρόσβασης, που ενέχει κίνδυνο λοιμώξεων και θρομβώσεων.
Οι νεότερης γενιάς παράγοντες πήξεως, όπως ο efmoroctocog alfa, μειώνουν τη συχνότητα των εγχύσεων. Επομένως έχουν τη δυνατότητα να βελτιώσουν την συμμόρφωση στην προφυλακτική θεραπεία. Έχουν όμως και ένα πρόσθετο πλεονέκτημα: να ενθαρρύνουν ορισμένους ασθενείς που προτιμούν τη θεραπευτική χρήση των φαρμάκων, να δοκιμάσουν και την προφύλαξη.
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Στη νέα μελέτη καταγράφηκαν επίσης 11 περιπτώσεις ανεπιθύμητων ενεργειών, σε πέντε ασθενείς. Οι εννέα από αυτές δεν συσχετίσθηκαν με τη χορήγηση του efmoroctocog alfa. Για τις δύο υπήρξε υποψία και έγινε προσωρινή διακοπή σε έναν ασθενή.
Η μελέτη TOOL συνεχίζεται, έως ότου ενταχθούν συνολικώς 60 ασθενείς οι οποίοι θα πληρούν τα κριτήρια επιλεξιμότητας.
Η παρούσα μελέτη αποτελεί την πρώτη που διενεργείται με τη συνεργασία και των πέντε κέντρων αιμορροφιλίας στην Ελλάδα. Τα τελικά αποτελέσματα αναμένεται να ανακοινωθούν τον Οκτώβριο του 2021. Η απόφαση για χορήγηση του φαρμάκου ήταν ανεξάρτητη από την ένταξη κάθε ασθενούς στη μελέτη.
